Британский медицинский регулятор MHRA выдал первое в мире одобрение терапии на основе генного редактирования CRISPR.
Согласно данным, с помощью нового препарата можно лечить два заболевания - серповидноклеточную анемию и талассемию. Обе болезни приводят к анемии, тромбообразованию и болезненным приступам, а их лечение подразумевает постоянные переливания крови, которые сами по себе плохо переносятся.
Новая терапия, разработанная биотехнологическими компаниями CRISPR Therapeutics (Швейцария) и Vertex (США), требует всего одного укола и дает надежду на излечение от этих тяжелых болезней. Как и у других одобренных генных препаратов, цена новой терапии составит несколько миллионов долларов.
Революционный метод изменения генома был открыт всего 11 лет назад основательницей CRISPR Therapeutics Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудной. В 2020 году ученые получили за это Нобелевскую премию.
Oxu.az
